🪄 علم یک قدم به درمان سندرم داون نزدیک شد!

🔬 در یکی از مطالعات موفق، تیمی از پژوهشگران دانشگاه میه ژاپن به رهبری Ryotaro Hashizume، با استفاده از تکنیک ویرایش ژنتیکی CRISPR‑Cas9 توانستند به‌صورت انتخابی، کروموزوم اضافی ۲۱ (عامل اصلی سندرم داون) را در سلول‌های کشت‌شده‌ انسانی حذف کنند. این گروه موفق شدند فرآیندی طراحی کنند که فقط کروموزوم اضافه بریده شود و دو کروموزوم صحیح والدینی حفظ شوند.

✂️🧬 با مهار مکانیسم‌های ترمیم DNA، نرخ حذف کروموزوم اضافه تا حدود ۳۰٪ افزایش یافت و این موفقیت در سلول‌های پرتوان القایی و فیبروبلاست‌های پوستی مشاهده شد.

✅تأثیر حذف کروموزوم بر عملکرد سلولی
نتایج آزمایش‌ها نشان می‌دهد که پس از حذف کروموزوم سوم:
1⃣بیان ژن‌ها به حالت طبیعی بازمی‌گردد
2⃣سلول‌ها از نظر فعالیت متابولیک، سرعت رشد و نشانه‌های سلولی بهبود می‌یابند
3⃣سطح ROS (گونه‌های فعال اکسیژن) کاهش یافته عملکرد کلی سلولی ارتقا پیدا کرده است
4⃣همچنین تحلیل ژنی نشان داد:
ژن‌های مرتبط با رشد عصبی پس از اصلاح، فعال‌تر شده‌اند
در حالی که ژن‌های متابولیکی عملکردی متعادل‌تر نشان می‌دهند

🔏چالش‌ها و چشم‌انداز آینده
با این حال، هنوز نگرانی‌هایی وجود دارد که:
📌احتمال ایجاد تغییرات ناخواسته در کروموزوم‌های باقیمانده
📌نیاز به افزایش دقت گایدهای CRISPR
📌و اینکه این روش هنوز فقط در شرایط "in vitro" آزمایش شده و در مراحل پیش‌بالینی حیوانی یا انسانی بررسی نشده است.

🗂 نتیجه‌گیری

با وجود چالش‌ها، این تحقیق امید تازه‌ای برای درمان‌های سلولی و رویان‌شناسی سندرم داون و توسعه‌ی روش‌های بازسازی عصبی و درمان‌های ژنتیکی پیشرفته ایجاد کرده است. این یافته را می‌توان گامی انقلابی در مسیر درمان‌های کروموزومی دانست؛ مسیری که روزی ممکن است توانایی حذف ژنتیکی کروموزوم اضافی را در بافت‌های حیاتی انسان ممکن سازد.

🫵 اما برای رسیدن به مرحله‌ی کاربردی، نیاز به:
🔖مطالعات ایمنی بلندمدت
🔖تنظیم دقیق راهبردهای CRISPR
🔖و عبور از چالش‌های اخلاقی، فنی و بالینی داریم.

✍🏼 فاطمه داورزنی
مبینا مقیسه
📘 منبع

#قلب‌_و_عروق #سندروم_داون #خبر #مهندسی_ژنتیک

------------------------
🔗 به بنیان بپیوندید!
کانال تلگرامی بنیان 🧬
انجمن در فضای مجازی 🧫