За последний год многие фармкомпании сократили из-за убытков портфели генной терапии или полностью отказались от них. В феврале 2025 г. Pfizer прекратил продажи своего последнего геннотерапевтического препарата - Beqvez от гемофилии В. Roche закрыл программы генной терапии гемофилии А и болезни Помпе. Но самой примечательной стала история Bluebird Bio, которая несколько лет назад стоила $10 млрд и поставила целый ряд рекордов по ценам препаратов, но так и не добилась финансового успеха - и теперь руководство вынуждено продать ее за бесценок.
Проблема отрасли заключается в непомерных ценах на препараты, позволить себе которые не может практически никто, и это можно было предвидеть с самого начала. Ориентировочная стоимость генной терапии была заложена Novartis, когда она устанавливала цену на препарат Золгенсма против СМА. Принцип ценообразования фармотрасли США гласит: "если у кого-то получилось продать препарат по высокой цене, ты должен установить свою выше и посмотреть, получится ли у тебя". Так что Золгенсма должна была быть дороже самого дорогого на тот момент геннотерапевтического препарата Luxturna ($850тыс.), но насколько? Novartis подсчитала стоимость приема конкурентного препарата против СМА Спинраза за 10 лет (более $4 млн) и назначила цену в $2,125 млн, представив ее как 50% скидку по сравнению со Спинразой. Novartis повезло: масштабная рекламная кампания сделала Золгенсму популярной даже при такой цене, и продажи до сих пор высоки. В 2021 г. они составили $1,35 млрд, в 2024 г. - $1,21 млрд.
Но когда другие фармкомпании решили повторить этот успех, для них все оказалось не так просто. В августе 2022 г. Bluebird Bio установила новый ценовой рекорд: $2,8 млн за Zynteglo против бета-талассемии, за которым последовали еще 2. Skysona против церебральной адренолейкодистрофии стоила уже $3 млн, а Lyfgenia для лечения серповидноклеточной анемии - $3,1 млн. Компания исходила из того, что им нужно компенсировать высокой ценой малое число пациентов с этими заболеваниями, а опыт Золгенсмы показывал, что люди готовы платить. Но Bluebird не смогла организовать аналогичную кампанию, у препаратов были тяжелые побочки, в т.ч. рак, а сверхвысокая цена позволяла конкурентам немного снижать свою и казаться щедрыми на их фоне (Casgevy против бета-талассемии от Vertex стоил "всего" $2,2 млн). Как следствие, несмотря на столь дорогие препараты в портфолио, продажи Bluebird были близки к нулевым: за 2024 г. ее выручка составила $83,8 млн. Устав бороться с неурядицами, руководство объявило о продаже компании всего за $29 млн.
Но проблемы генной терапии касаются не только Bluebird. Например, Pfizer неудачи в этой сфере преследуют уже несколько лет. В 2023 г. он продал свои доклинические программы генной терапии AstraZeneca, затем в 2024 г. потерпел неудачу находящийся в фазе III КИ его препарат против мышечной дистрофии Дюшенна, после приема которого умер ребенок. В 2024 г. FDA одобрила Beqvez, цена которого составила $3,5 млн, но за год его не приобрел ни один пациент. Другой производитель, BioMarin, получил в 2024 г. за свой препарат против гемофилии А, который стоит $2,9 млн за дозу, выручку всего в $26 млн. Дело здесь не в узком рынке: моноклональное антитело Hemlibra против того же заболевания от Roche принесло $5 млрд.
Одновременно компании отказываются от целых платформ: CSL решила прекратить исследования генной терапии на основе лентивируса, а Vertex - аденоассоциированного вируса, векторы из которого легли в основу целого ряда препаратов компании. Многие разработчики проводят массовые сокращения сотрудников, занимавшихся генной терапией.
Хотя исследования продолжают идти, первая волна выхода генной терапии на рынок для большинства игроков завершилась провалом. Следующая потребует переосмысления подходов к ценам. Хотя маловероятно, что компании откажутся от произвольного ценообразования, какие-то варианты возможны: от переноса производств в такие страны как Индия, что снизит издержки и позволит продавать терапию со скидкой, до появления новых страховых схем для сверхдорогих препаратов.
За последний год многие фармкомпании сократили из-за убытков портфели генной терапии или полностью отказались от них. В феврале 2025 г. Pfizer прекратил продажи своего последнего геннотерапевтического препарата - Beqvez от гемофилии В. Roche закрыл программы генной терапии гемофилии А и болезни Помпе. Но самой примечательной стала история Bluebird Bio, которая несколько лет назад стоила $10 млрд и поставила целый ряд рекордов по ценам препаратов, но так и не добилась финансового успеха - и теперь руководство вынуждено продать ее за бесценок.
Проблема отрасли заключается в непомерных ценах на препараты, позволить себе которые не может практически никто, и это можно было предвидеть с самого начала. Ориентировочная стоимость генной терапии была заложена Novartis, когда она устанавливала цену на препарат Золгенсма против СМА. Принцип ценообразования фармотрасли США гласит: "если у кого-то получилось продать препарат по высокой цене, ты должен установить свою выше и посмотреть, получится ли у тебя". Так что Золгенсма должна была быть дороже самого дорогого на тот момент геннотерапевтического препарата Luxturna ($850тыс.), но насколько? Novartis подсчитала стоимость приема конкурентного препарата против СМА Спинраза за 10 лет (более $4 млн) и назначила цену в $2,125 млн, представив ее как 50% скидку по сравнению со Спинразой. Novartis повезло: масштабная рекламная кампания сделала Золгенсму популярной даже при такой цене, и продажи до сих пор высоки. В 2021 г. они составили $1,35 млрд, в 2024 г. - $1,21 млрд.
Но когда другие фармкомпании решили повторить этот успех, для них все оказалось не так просто. В августе 2022 г. Bluebird Bio установила новый ценовой рекорд: $2,8 млн за Zynteglo против бета-талассемии, за которым последовали еще 2. Skysona против церебральной адренолейкодистрофии стоила уже $3 млн, а Lyfgenia для лечения серповидноклеточной анемии - $3,1 млн. Компания исходила из того, что им нужно компенсировать высокой ценой малое число пациентов с этими заболеваниями, а опыт Золгенсмы показывал, что люди готовы платить. Но Bluebird не смогла организовать аналогичную кампанию, у препаратов были тяжелые побочки, в т.ч. рак, а сверхвысокая цена позволяла конкурентам немного снижать свою и казаться щедрыми на их фоне (Casgevy против бета-талассемии от Vertex стоил "всего" $2,2 млн). Как следствие, несмотря на столь дорогие препараты в портфолио, продажи Bluebird были близки к нулевым: за 2024 г. ее выручка составила $83,8 млн. Устав бороться с неурядицами, руководство объявило о продаже компании всего за $29 млн.
Но проблемы генной терапии касаются не только Bluebird. Например, Pfizer неудачи в этой сфере преследуют уже несколько лет. В 2023 г. он продал свои доклинические программы генной терапии AstraZeneca, затем в 2024 г. потерпел неудачу находящийся в фазе III КИ его препарат против мышечной дистрофии Дюшенна, после приема которого умер ребенок. В 2024 г. FDA одобрила Beqvez, цена которого составила $3,5 млн, но за год его не приобрел ни один пациент. Другой производитель, BioMarin, получил в 2024 г. за свой препарат против гемофилии А, который стоит $2,9 млн за дозу, выручку всего в $26 млн. Дело здесь не в узком рынке: моноклональное антитело Hemlibra против того же заболевания от Roche принесло $5 млрд.
Одновременно компании отказываются от целых платформ: CSL решила прекратить исследования генной терапии на основе лентивируса, а Vertex - аденоассоциированного вируса, векторы из которого легли в основу целого ряда препаратов компании. Многие разработчики проводят массовые сокращения сотрудников, занимавшихся генной терапией.
Хотя исследования продолжают идти, первая волна выхода генной терапии на рынок для большинства игроков завершилась провалом. Следующая потребует переосмысления подходов к ценам. Хотя маловероятно, что компании откажутся от произвольного ценообразования, какие-то варианты возможны: от переноса производств в такие страны как Индия, что снизит издержки и позволит продавать терапию со скидкой, до появления новых страховых схем для сверхдорогих препаратов.
BY ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА
Warning: Undefined variable $i in /var/www/group-telegram/post.php on line 260
In the past, it was noticed that through bulk SMSes, investors were induced to invest in or purchase the stocks of certain listed companies. Apparently upbeat developments in Russia's discussions with Ukraine helped at least temporarily send investors back into risk assets. Russian President Vladimir Putin said during a meeting with his Belarusian counterpart Alexander Lukashenko that there were "certain positive developments" occurring in the talks with Ukraine, according to a transcript of their meeting. Putin added that discussions were happening "almost on a daily basis." The company maintains that it cannot act against individual or group chats, which are “private amongst their participants,” but it will respond to requests in relation to sticker sets, channels and bots which are publicly available. During the invasion of Ukraine, Pavel Durov has wrestled with this issue a lot more prominently than he has before. Channels like Donbass Insider and Bellum Acta, as reported by Foreign Policy, started pumping out pro-Russian propaganda as the invasion began. So much so that the Ukrainian National Security and Defense Council issued a statement labeling which accounts are Russian-backed. Ukrainian officials, in potential violation of the Geneva Convention, have shared imagery of dead and captured Russian soldiers on the platform. The regulator said it has been undertaking several campaigns to educate the investors to be vigilant while taking investment decisions based on stock tips. It is unclear who runs the account, although Russia's official Ministry of Foreign Affairs Twitter account promoted the Telegram channel on Saturday and claimed it was operated by "a group of experts & journalists."
from cn
