Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.
С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме.
Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.
Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.
Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.
У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.
Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.
С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме.
Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.
Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.
Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.
У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.
Recently, Durav wrote on his Telegram channel that users' right to privacy, in light of the war in Ukraine, is "sacred, now more than ever." On February 27th, Durov posted that Channels were becoming a source of unverified information and that the company lacks the ability to check on their veracity. He urged users to be mistrustful of the things shared on Channels, and initially threatened to block the feature in the countries involved for the length of the war, saying that he didn’t want Telegram to be used to aggravate conflict or incite ethnic hatred. He did, however, walk back this plan when it became clear that they had also become a vital communications tool for Ukrainian officials and citizens to help coordinate their resistance and evacuations. Ukrainian forces have since put up a strong resistance to the Russian troops amid the war that has left hundreds of Ukrainian civilians, including children, dead, according to the United Nations. Ukrainian and international officials have accused Russia of targeting civilian populations with shelling and bombardments. Telegram was co-founded by Pavel and Nikolai Durov, the brothers who had previously created VKontakte. VK is Russia’s equivalent of Facebook, a social network used for public and private messaging, audio and video sharing as well as online gaming. In January, SimpleWeb reported that VK was Russia’s fourth most-visited website, after Yandex, YouTube and Google’s Russian-language homepage. In 2016, Forbes’ Michael Solomon described Pavel Durov (pictured, below) as the “Mark Zuckerberg of Russia.” In the United States, Telegram's lower public profile has helped it mostly avoid high level scrutiny from Congress, but it has not gone unnoticed.
from es
