Без рецепта

Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.

Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.

С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме. 

Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.

Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.  

Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.

У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.

www.group-telegram.com/jp/bezrec.com/3996

6.62K viewsedited  Nov 18, 2023 at 11:01

Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.

Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.

С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме. 

Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.

Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.  

Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.

У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.

BY Без рецепта