ВНОВЬ СКАНДАЛ С ЗОЛГЕНСМОЙ И снова "виноваты" все вокруг кроме производителя, который продвигает препарат, весьма умеренно и не всем помогающий, как "чудо исцеления".
11 июня 2023 г. родители мальчика Миши Бахтина, страдающего СМА 1 типа, записали видеообращение к главе СК и министру здравоохранения с требованием обеспечить ребенка "жизненно необходимым препаратом спинраза". Нюанс состоит в том, что в начале 2021 г. Миша уже прошел лечение золгенсмой - $2,1 млн на инъекцию которой собрали благодаря пожертвованиям. Ее стоимость обусловлена однократным введением - разработчики обещают, что после однократного приема золгенсмы пациент больше не будет нуждаться в остальных препаратах против СМА, а значит, можно потребовать за нее сумму, равную стоимости нескольких годовых курсов. Благотворительная кампания по сбору денег проходила по стандартному сценарию: аудиторию (а заодно и родителей) убеждали в том, что "всего один укол" “вернет ему здоровье”, "чтобы мальчик мог жить нормальной жизнью".
Но о “нормальной жизни” речи не идет. Трехлетний ребенок до сих пор не может сидеть без посторонней помощи, а через год после лечения золгенсмой его оценка по шкале оценки моторных функций CHOP INTEND выросла на 2 балла: с 38 до 40 из 64. Это означает, что никаких новых моторных навыков с полугода до 1,5 лет Миша не приобрел. И родители решили вернуться к лечению спинразой, которую ребенок раньше уже получал. Как заявил его отец, “когда мы ставили “Золгенсма”, мы не писали отказ от продолжения терапии “Спинразой”, “Спинразу” никто не отменял и отменить не может, так как Мише она положена по жизненным показаниям”.
Схожим образом выразился Александр Курмышкин, создатель фонда “Помощь семьям СМА” (через который утекали многомиллионные гранты) и радетель лечения золгенсмой каждого ребенка с СМА: “если нужно 10 лекарств, чтобы ребенок был нормальный и начал ходить, будем 10 лекарств требовать”. Правда же в том, что даже 10 лекарств не помогут созднию моторных связей даже со всеми уколами мира. Разумеется, на такой правде Курмышкину не заработать.
Доказательств того, что комбинированная терапия может сработать, нет. Зарубежом есть дети с СМА, которых лечили по такой схеме, но значимого результата достичь не удалось. Статья в Journal of Clinical Medicine описывала случаи 7 детей, которых лечили золгенсмой и спинразой и сравнивали с контрольной группой из 6 пациентов, получавших только спинразу. В экспериментальной группе 1 ребенок умер из-за тяжелых побочных эффектов лечения золгенсмой – "традиционное" для этого типа генетической терапии фатальное нарушение функции печени. В остальном, после первой терапии у детей из обеих групп спустя 6 месяцев наблюдался примерно одинаковый прогресс (медиана +14 баллов по шкале CHOP в экспериментальной и +13 в контрольной группе). После второй терапии успехи замедлились - медиана составила +9 баллов, но исследователи утверждают, что и у контрольной группы, не получавшей вторую терапию, прогресс продолжался схожим образом (его не могли оценить, т.к. 2 детей из 6 достигли максимальных 64 баллов). Проще говоря, медики доказали, что золгенсма+спинраза бесполезны в сравнении с монотерапией спинразой и не более того. Производитель спинразы Biogen начал КИ комбинированной терапии, которые должны были завершиться в начале 2023 г. Но вот беда: его результаты так и не были опубликованы, что косвенно подтверждает выводы ученых - в случае, если бы Biogen удалось показать эффективность такой схемы, об этом стало бы известно почти сразу.
ВНОВЬ СКАНДАЛ С ЗОЛГЕНСМОЙ И снова "виноваты" все вокруг кроме производителя, который продвигает препарат, весьма умеренно и не всем помогающий, как "чудо исцеления".
11 июня 2023 г. родители мальчика Миши Бахтина, страдающего СМА 1 типа, записали видеообращение к главе СК и министру здравоохранения с требованием обеспечить ребенка "жизненно необходимым препаратом спинраза". Нюанс состоит в том, что в начале 2021 г. Миша уже прошел лечение золгенсмой - $2,1 млн на инъекцию которой собрали благодаря пожертвованиям. Ее стоимость обусловлена однократным введением - разработчики обещают, что после однократного приема золгенсмы пациент больше не будет нуждаться в остальных препаратах против СМА, а значит, можно потребовать за нее сумму, равную стоимости нескольких годовых курсов. Благотворительная кампания по сбору денег проходила по стандартному сценарию: аудиторию (а заодно и родителей) убеждали в том, что "всего один укол" “вернет ему здоровье”, "чтобы мальчик мог жить нормальной жизнью".
Но о “нормальной жизни” речи не идет. Трехлетний ребенок до сих пор не может сидеть без посторонней помощи, а через год после лечения золгенсмой его оценка по шкале оценки моторных функций CHOP INTEND выросла на 2 балла: с 38 до 40 из 64. Это означает, что никаких новых моторных навыков с полугода до 1,5 лет Миша не приобрел. И родители решили вернуться к лечению спинразой, которую ребенок раньше уже получал. Как заявил его отец, “когда мы ставили “Золгенсма”, мы не писали отказ от продолжения терапии “Спинразой”, “Спинразу” никто не отменял и отменить не может, так как Мише она положена по жизненным показаниям”.
Схожим образом выразился Александр Курмышкин, создатель фонда “Помощь семьям СМА” (через который утекали многомиллионные гранты) и радетель лечения золгенсмой каждого ребенка с СМА: “если нужно 10 лекарств, чтобы ребенок был нормальный и начал ходить, будем 10 лекарств требовать”. Правда же в том, что даже 10 лекарств не помогут созднию моторных связей даже со всеми уколами мира. Разумеется, на такой правде Курмышкину не заработать.
Доказательств того, что комбинированная терапия может сработать, нет. Зарубежом есть дети с СМА, которых лечили по такой схеме, но значимого результата достичь не удалось. Статья в Journal of Clinical Medicine описывала случаи 7 детей, которых лечили золгенсмой и спинразой и сравнивали с контрольной группой из 6 пациентов, получавших только спинразу. В экспериментальной группе 1 ребенок умер из-за тяжелых побочных эффектов лечения золгенсмой – "традиционное" для этого типа генетической терапии фатальное нарушение функции печени. В остальном, после первой терапии у детей из обеих групп спустя 6 месяцев наблюдался примерно одинаковый прогресс (медиана +14 баллов по шкале CHOP в экспериментальной и +13 в контрольной группе). После второй терапии успехи замедлились - медиана составила +9 баллов, но исследователи утверждают, что и у контрольной группы, не получавшей вторую терапию, прогресс продолжался схожим образом (его не могли оценить, т.к. 2 детей из 6 достигли максимальных 64 баллов). Проще говоря, медики доказали, что золгенсма+спинраза бесполезны в сравнении с монотерапией спинразой и не более того. Производитель спинразы Biogen начал КИ комбинированной терапии, которые должны были завершиться в начале 2023 г. Но вот беда: его результаты так и не были опубликованы, что косвенно подтверждает выводы ученых - в случае, если бы Biogen удалось показать эффективность такой схемы, об этом стало бы известно почти сразу.
BY ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА
Warning: Undefined variable $i in /var/www/group-telegram/post.php on line 260
So, uh, whenever I hear about Telegram, it’s always in relation to something bad. What gives? Some privacy experts say Telegram is not secure enough Again, in contrast to Facebook, Google and Twitter, Telegram's founder Pavel Durov runs his company in relative secrecy from Dubai. For Oleksandra Tsekhanovska, head of the Hybrid Warfare Analytical Group at the Kyiv-based Ukraine Crisis Media Center, the effects are both near- and far-reaching. Unlike Silicon Valley giants such as Facebook and Twitter, which run very public anti-disinformation programs, Brooking said: "Telegram is famously lax or absent in its content moderation policy."
from us
