ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА

В мае 2019 г. был одобрен второй препарат против СМА - Золгенсма от Novartis, сразу же возглавившая топ самых дорогих лекарств при цене в $2,1 млн.

В отличие от Спинразы, которую пациент вынужден приобретать постоянно, Золгенсма вводится однократно. Это подразумевает, что в ее стоимость будут заложены все упущенные выгоды от регулярного приема. Американский Институт клинических и экономических обзоров (ICER), о котором мы писали, оценил Золгенсму в $310-900 тыс. с учетом потенциального увеличения продолжительности/качества жизни, и $1,5 млн с учетом только увеличения ее продолжительности. Но наличие на рынке успешного конкурентного препарата уже очертило для Novartis диапазон цен. CEO компании заявил, что баланс затрат и эффективности будет достигнут при стоимости $4-5 млн (что соответствует курсу Спинразы на 10-12 лет), но затем из "соображений милосердия" 🤦сбросил цену до 2 млн.

На самом деле, оценки ICER не менее условны, чем руководства Novartis. Клиническая эффективность Золгенсмы рассматривалась на основе одного КИ 3 фазы, которое на момент регистрации проводилось в течение 2 лет. Из 23 пациентов 1 умер в результате прогрессирования болезни, 1 вышел из КИ, из оставшихся 21 детей 10 (47%) продемонстрировали улучшение - смогли сидеть без поддержки более 30 секунд. Этого явно недостаточно для оценки качество и увеличение продолжительности жизни.

Оба метода "назначения цены на новый препрат" объединяет одно: они оценивают только то, сколько за них будут готовы заплатить - либо через потенциальную ценность для потребителя (индексы ICER), либо на примере конкурентов.

Как и Biogen, Novartis вообще не тратился на R&D: технология была разработана Национальной детской больницей Колумбуса, штат Огайо, в сотрудничестве с маленькой компанией Biolife Cell Bank, позже сменившей название на AveXis. Последняя оставалась глубоко убыточной, накопив $360 млн долгов к 2018 г., когда была куплена разглядевшим в технологии потенциал Novartis за $8,7 млрд.

Третий препарат против СМА, рисдиплам (Эврисди) от Roche, получил одобрение в августе 2020 г. Поскольку он предназначен для пожизненного приема, то стал основным конкурентом Спинразы, но не Золгенсмы. При обсуждении стоимости рисдиплама со страховым компаниями Roche получила зеленый свет на установление цены на одном уровне со Спинразой, но борьба за пациентов при расширяющемся предложении заставила ее снизить запросы. Цена годового курса Эврисди колеблется от $100 тыс. для младенцев весом менее 7 кг до $340 тыс. для детей весом 20 кг.

Что касается его эффективности, исследования показали, что препарат увеличил выживаемость: 17 из 21 ребенка (81%) достигли возраста 28 месяцев, при том, что обычно она составляет 25% к 14 месяцам. Но об улучшении качества жизни сложно говорить и здесь: только 7 из 17 детей (41%), которых лечили высокими дозами рисдиплама, спустя год смогли сидеть в течение 5 секунд без поддержки.

Хотя препараты этого типа позиционируются как возможность излечиться от тяжелого заболевания, фармкомпании, по сути, продают родителям не столько их, сколько мечту о здоровом ребенке. Но здоровье детей бесценно по определению. Как следствие, ценообразование препарата, овеянного флером новейшей разработки, способной исцелить ребенка от еще недавно считавшейся неизлечимой болезни, не сдерживается никакими факторами, кроме платежеспособности его родителей и государства.

Об этом, в частности, свидетельствует интересный факт о стоимости Спинразы: в конце 2021 г. правительство Китая начало покрывать ее за счет государственной страховки, что обеспечило производителю массовый приток пациентов. Но сделано это было в обмен на существенную скидку. Когда Спинраза поступила на рынок Китая в начале 2017 г. и оплачивалась пациентами самостоятельно, она стоила 697 тыс. юаней за инъекцию. Но в 2021 г. правительство сбило цену больше, чем в 20 раз - до приблизительно 33 тыс. юаней за инъекцию ($5,2 тыс.), что многое говорит о его себестоимости и наценке.

www.group-telegram.com/ar/viralload.com/336

3.4K viewsedited  Jul 8, 2022 at 13:05

В мае 2019 г. был одобрен второй препарат против СМА - Золгенсма от Novartis, сразу же возглавившая топ самых дорогих лекарств при цене в $2,1 млн.

В отличие от Спинразы, которую пациент вынужден приобретать постоянно, Золгенсма вводится однократно. Это подразумевает, что в ее стоимость будут заложены все упущенные выгоды от регулярного приема. Американский Институт клинических и экономических обзоров (ICER), о котором мы писали, оценил Золгенсму в $310-900 тыс. с учетом потенциального увеличения продолжительности/качества жизни, и $1,5 млн с учетом только увеличения ее продолжительности. Но наличие на рынке успешного конкурентного препарата уже очертило для Novartis диапазон цен. CEO компании заявил, что баланс затрат и эффективности будет достигнут при стоимости $4-5 млн (что соответствует курсу Спинразы на 10-12 лет), но затем из "соображений милосердия" 🤦сбросил цену до 2 млн.

На самом деле, оценки ICER не менее условны, чем руководства Novartis. Клиническая эффективность Золгенсмы рассматривалась на основе одного КИ 3 фазы, которое на момент регистрации проводилось в течение 2 лет. Из 23 пациентов 1 умер в результате прогрессирования болезни, 1 вышел из КИ, из оставшихся 21 детей 10 (47%) продемонстрировали улучшение - смогли сидеть без поддержки более 30 секунд. Этого явно недостаточно для оценки качество и увеличение продолжительности жизни.

Оба метода "назначения цены на новый препрат" объединяет одно: они оценивают только то, сколько за них будут готовы заплатить - либо через потенциальную ценность для потребителя (индексы ICER), либо на примере конкурентов.

Как и Biogen, Novartis вообще не тратился на R&D: технология была разработана Национальной детской больницей Колумбуса, штат Огайо, в сотрудничестве с маленькой компанией Biolife Cell Bank, позже сменившей название на AveXis. Последняя оставалась глубоко убыточной, накопив $360 млн долгов к 2018 г., когда была куплена разглядевшим в технологии потенциал Novartis за $8,7 млрд.

Третий препарат против СМА, рисдиплам (Эврисди) от Roche, получил одобрение в августе 2020 г. Поскольку он предназначен для пожизненного приема, то стал основным конкурентом Спинразы, но не Золгенсмы. При обсуждении стоимости рисдиплама со страховым компаниями Roche получила зеленый свет на установление цены на одном уровне со Спинразой, но борьба за пациентов при расширяющемся предложении заставила ее снизить запросы. Цена годового курса Эврисди колеблется от $100 тыс. для младенцев весом менее 7 кг до $340 тыс. для детей весом 20 кг.

Что касается его эффективности, исследования показали, что препарат увеличил выживаемость: 17 из 21 ребенка (81%) достигли возраста 28 месяцев, при том, что обычно она составляет 25% к 14 месяцам. Но об улучшении качества жизни сложно говорить и здесь: только 7 из 17 детей (41%), которых лечили высокими дозами рисдиплама, спустя год смогли сидеть в течение 5 секунд без поддержки.

Хотя препараты этого типа позиционируются как возможность излечиться от тяжелого заболевания, фармкомпании, по сути, продают родителям не столько их, сколько мечту о здоровом ребенке. Но здоровье детей бесценно по определению. Как следствие, ценообразование препарата, овеянного флером новейшей разработки, способной исцелить ребенка от еще недавно считавшейся неизлечимой болезни, не сдерживается никакими факторами, кроме платежеспособности его родителей и государства.

Об этом, в частности, свидетельствует интересный факт о стоимости Спинразы: в конце 2021 г. правительство Китая начало покрывать ее за счет государственной страховки, что обеспечило производителю массовый приток пациентов. Но сделано это было в обмен на существенную скидку. Когда Спинраза поступила на рынок Китая в начале 2017 г. и оплачивалась пациентами самостоятельно, она стоила 697 тыс. юаней за инъекцию. Но в 2021 г. правительство сбило цену больше, чем в 20 раз - до приблизительно 33 тыс. юаней за инъекцию ($5,2 тыс.), что многое говорит о его себестоимости и наценке.

BY ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА