ВНОВЬ СКАНДАЛ С ЗОЛГЕНСМОЙ И снова "виноваты" все вокруг кроме производителя, который продвигает препарат, весьма умеренно и не всем помогающий, как "чудо исцеления".
11 июня 2023 г. родители мальчика Миши Бахтина, страдающего СМА 1 типа, записали видеообращение к главе СК и министру здравоохранения с требованием обеспечить ребенка "жизненно необходимым препаратом спинраза". Нюанс состоит в том, что в начале 2021 г. Миша уже прошел лечение золгенсмой - $2,1 млн на инъекцию которой собрали благодаря пожертвованиям. Ее стоимость обусловлена однократным введением - разработчики обещают, что после однократного приема золгенсмы пациент больше не будет нуждаться в остальных препаратах против СМА, а значит, можно потребовать за нее сумму, равную стоимости нескольких годовых курсов. Благотворительная кампания по сбору денег проходила по стандартному сценарию: аудиторию (а заодно и родителей) убеждали в том, что "всего один укол" “вернет ему здоровье”, "чтобы мальчик мог жить нормальной жизнью".
Но о “нормальной жизни” речи не идет. Трехлетний ребенок до сих пор не может сидеть без посторонней помощи, а через год после лечения золгенсмой его оценка по шкале оценки моторных функций CHOP INTEND выросла на 2 балла: с 38 до 40 из 64. Это означает, что никаких новых моторных навыков с полугода до 1,5 лет Миша не приобрел. И родители решили вернуться к лечению спинразой, которую ребенок раньше уже получал. Как заявил его отец, “когда мы ставили “Золгенсма”, мы не писали отказ от продолжения терапии “Спинразой”, “Спинразу” никто не отменял и отменить не может, так как Мише она положена по жизненным показаниям”.
Схожим образом выразился Александр Курмышкин, создатель фонда “Помощь семьям СМА” (через который утекали многомиллионные гранты) и радетель лечения золгенсмой каждого ребенка с СМА: “если нужно 10 лекарств, чтобы ребенок был нормальный и начал ходить, будем 10 лекарств требовать”. Правда же в том, что даже 10 лекарств не помогут созднию моторных связей даже со всеми уколами мира. Разумеется, на такой правде Курмышкину не заработать.
Доказательств того, что комбинированная терапия может сработать, нет. Зарубежом есть дети с СМА, которых лечили по такой схеме, но значимого результата достичь не удалось. Статья в Journal of Clinical Medicine описывала случаи 7 детей, которых лечили золгенсмой и спинразой и сравнивали с контрольной группой из 6 пациентов, получавших только спинразу. В экспериментальной группе 1 ребенок умер из-за тяжелых побочных эффектов лечения золгенсмой – "традиционное" для этого типа генетической терапии фатальное нарушение функции печени. В остальном, после первой терапии у детей из обеих групп спустя 6 месяцев наблюдался примерно одинаковый прогресс (медиана +14 баллов по шкале CHOP в экспериментальной и +13 в контрольной группе). После второй терапии успехи замедлились - медиана составила +9 баллов, но исследователи утверждают, что и у контрольной группы, не получавшей вторую терапию, прогресс продолжался схожим образом (его не могли оценить, т.к. 2 детей из 6 достигли максимальных 64 баллов). Проще говоря, медики доказали, что золгенсма+спинраза бесполезны в сравнении с монотерапией спинразой и не более того. Производитель спинразы Biogen начал КИ комбинированной терапии, которые должны были завершиться в начале 2023 г. Но вот беда: его результаты так и не были опубликованы, что косвенно подтверждает выводы ученых - в случае, если бы Biogen удалось показать эффективность такой схемы, об этом стало бы известно почти сразу.
ВНОВЬ СКАНДАЛ С ЗОЛГЕНСМОЙ И снова "виноваты" все вокруг кроме производителя, который продвигает препарат, весьма умеренно и не всем помогающий, как "чудо исцеления".
11 июня 2023 г. родители мальчика Миши Бахтина, страдающего СМА 1 типа, записали видеообращение к главе СК и министру здравоохранения с требованием обеспечить ребенка "жизненно необходимым препаратом спинраза". Нюанс состоит в том, что в начале 2021 г. Миша уже прошел лечение золгенсмой - $2,1 млн на инъекцию которой собрали благодаря пожертвованиям. Ее стоимость обусловлена однократным введением - разработчики обещают, что после однократного приема золгенсмы пациент больше не будет нуждаться в остальных препаратах против СМА, а значит, можно потребовать за нее сумму, равную стоимости нескольких годовых курсов. Благотворительная кампания по сбору денег проходила по стандартному сценарию: аудиторию (а заодно и родителей) убеждали в том, что "всего один укол" “вернет ему здоровье”, "чтобы мальчик мог жить нормальной жизнью".
Но о “нормальной жизни” речи не идет. Трехлетний ребенок до сих пор не может сидеть без посторонней помощи, а через год после лечения золгенсмой его оценка по шкале оценки моторных функций CHOP INTEND выросла на 2 балла: с 38 до 40 из 64. Это означает, что никаких новых моторных навыков с полугода до 1,5 лет Миша не приобрел. И родители решили вернуться к лечению спинразой, которую ребенок раньше уже получал. Как заявил его отец, “когда мы ставили “Золгенсма”, мы не писали отказ от продолжения терапии “Спинразой”, “Спинразу” никто не отменял и отменить не может, так как Мише она положена по жизненным показаниям”.
Схожим образом выразился Александр Курмышкин, создатель фонда “Помощь семьям СМА” (через который утекали многомиллионные гранты) и радетель лечения золгенсмой каждого ребенка с СМА: “если нужно 10 лекарств, чтобы ребенок был нормальный и начал ходить, будем 10 лекарств требовать”. Правда же в том, что даже 10 лекарств не помогут созднию моторных связей даже со всеми уколами мира. Разумеется, на такой правде Курмышкину не заработать.
Доказательств того, что комбинированная терапия может сработать, нет. Зарубежом есть дети с СМА, которых лечили по такой схеме, но значимого результата достичь не удалось. Статья в Journal of Clinical Medicine описывала случаи 7 детей, которых лечили золгенсмой и спинразой и сравнивали с контрольной группой из 6 пациентов, получавших только спинразу. В экспериментальной группе 1 ребенок умер из-за тяжелых побочных эффектов лечения золгенсмой – "традиционное" для этого типа генетической терапии фатальное нарушение функции печени. В остальном, после первой терапии у детей из обеих групп спустя 6 месяцев наблюдался примерно одинаковый прогресс (медиана +14 баллов по шкале CHOP в экспериментальной и +13 в контрольной группе). После второй терапии успехи замедлились - медиана составила +9 баллов, но исследователи утверждают, что и у контрольной группы, не получавшей вторую терапию, прогресс продолжался схожим образом (его не могли оценить, т.к. 2 детей из 6 достигли максимальных 64 баллов). Проще говоря, медики доказали, что золгенсма+спинраза бесполезны в сравнении с монотерапией спинразой и не более того. Производитель спинразы Biogen начал КИ комбинированной терапии, которые должны были завершиться в начале 2023 г. Но вот беда: его результаты так и не были опубликованы, что косвенно подтверждает выводы ученых - в случае, если бы Biogen удалось показать эффективность такой схемы, об этом стало бы известно почти сразу.
BY ВИРУСНАЯ НАГРУЗКА
Warning: Undefined variable $i in /var/www/group-telegram/post.php on line 260
Oh no. There’s a certain degree of myth-making around what exactly went on, so take everything that follows lightly. Telegram was originally launched as a side project by the Durov brothers, with Nikolai handling the coding and Pavel as CEO, while both were at VK. The original Telegram channel has expanded into a web of accounts for different locations, including specific pages made for individual Russian cities. There's also an English-language website, which states it is owned by the people who run the Telegram channels. What distinguishes the app from competitors is its use of what's known as channels: Public or private feeds of photos and videos that can be set up by one person or an organization. The channels have become popular with on-the-ground journalists, aid workers and Ukrainian President Volodymyr Zelenskyy, who broadcasts on a Telegram channel. The channels can be followed by an unlimited number of people. Unlike Facebook, Twitter and other popular social networks, there is no advertising on Telegram and the flow of information is not driven by an algorithm. The channel appears to be part of the broader information war that has developed following Russia's invasion of Ukraine. The Kremlin has paid Russian TikTok influencers to push propaganda, according to a Vice News investigation, while ProPublica found that fake Russian fact check videos had been viewed over a million times on Telegram. "For Telegram, accountability has always been a problem, which is why it was so popular even before the full-scale war with far-right extremists and terrorists from all over the world," she told AFP from her safe house outside the Ukrainian capital.
from hk
