Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.
С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме.
Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.
Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.
Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.
У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.
Великобритания первой в мире одобрила «молекулярные ножницы» для лечения заболеваний крови.
Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) впервые одобрило терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR сразу для двух наследственных заболеваний.
С помощью методики Casgevy разработки американской Vertex Pharmaceuticals и швейцарско-американской Crispr Therapeutics, в которой использовали инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, попробовали лечить серповидноклеточную анемию и бета-талассемию. Оба недуга обусловлены ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме.
Так называемые молекулярные ножницы позволяют вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. В ходе лечения ученые модифицируют стволовые клетки из костного мозга пациента, а затем возвращают в организм уже здоровые.
Через месяц тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные тельца нормальной, а не серповидной формы. Раньше подобного эффекта можно было добиться только трансплантацией от подходящего донора.
Клинические испытания, на основании которых было получено одобрение, показали, что у 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови. Ученые надеются, что результат будет пожизненным, и продолжают наблюдать за добровольцами, получившими лечение.
У всей этой истории пока что только один существенный минус: стоить такая терапия будет как крыло от самолета.
That hurt tech stocks. For the past few weeks, the 10-year yield has traded between 1.72% and 2%, as traders moved into the bond for safety when Russia headlines were ugly—and out of it when headlines improved. Now, the yield is touching its pandemic-era high. If the yield breaks above that level, that could signal that it’s on a sustainable path higher. Higher long-dated bond yields make future profits less valuable—and many tech companies are valued on the basis of profits forecast for many years in the future. What distinguishes the app from competitors is its use of what's known as channels: Public or private feeds of photos and videos that can be set up by one person or an organization. The channels have become popular with on-the-ground journalists, aid workers and Ukrainian President Volodymyr Zelenskyy, who broadcasts on a Telegram channel. The channels can be followed by an unlimited number of people. Unlike Facebook, Twitter and other popular social networks, there is no advertising on Telegram and the flow of information is not driven by an algorithm. But Telegram says people want to keep their chat history when they get a new phone, and they like having a data backup that will sync their chats across multiple devices. And that is why they let people choose whether they want their messages to be encrypted or not. When not turned on, though, chats are stored on Telegram's services, which are scattered throughout the world. But it has "disclosed 0 bytes of user data to third parties, including governments," Telegram states on its website. Also in the latest update is the ability for users to create a unique @username from the Settings page, providing others with an easy way to contact them via Search or their t.me/username link without sharing their phone number. The Russian invasion of Ukraine has been a driving force in markets for the past few weeks.
from sa
